在S家族基金会的支持下,今年早些时候,米尔肯研究所战略慈善中心召集了30位AD领域的专家来评估该领域的现状,并确定慈善资本可以真正发挥作用的具体机会。以下是前五名。
支持合作基础科学
我们对阿尔茨海默病的病因及其影响因素的认识是有限的。历史上对一种蛋白质——淀粉样蛋白的集中关注,可能扼杀了对其他动态的探索,导致临床管道缺乏多样性。直接投资于促进神经退行性变的各种生物参与者之间复杂的相互作用,将填补关键的知识空白——这些空白可以转化为新的治疗靶点。
关注疾病的生物标志物
目前,阿尔茨海默病唯一的本土诊断是在死后做出的。目前提供临时诊断的工具既昂贵又具有侵入性,包括脑成像测试或通过脊髓穿刺收集样本。此外,在临床中使用的认知测试不够敏感,直到疾病显著进展时才能发现问题。投资于更敏感、侵入性更小、成本更低的新工具来测量AD,有助于改变科学家、临床医生和患者的疾病轨迹。
启用数据科学
现在的数据比以往任何时候都多,而且随着生物技术的发展,检测全基因组、蛋白质组等的数据呈指数级增长。许多系统已经出现,以满足即时数据需求;然而,这些系统很少相互通信,限制了共享或组合数据集的能力。慈善家可以帮助支持大数据平台之间的交流,以统一现有数据,并可以赞助数据科学家与神经科学的整合。
理清风险因素
AD领域在了解某些基因以外的危险因素方面还处于早期阶段。更复杂的问题是缺乏诊断阿尔茨海默病的工具,以及与阿尔茨海默病同时出现的疾病。这些问题挑战了将AD风险因素与其他痴呆症或疾病的风险因素区分开来的能力。了解哪些因素导致个人患AD的风险是学习如何降低风险的第一步。慈善家们应该支持积极筛查患者的疾病生物标志物的长期努力,以及长期跟踪这些人以评估风险因素的研究。
加强临床渠道
目前还没有一种治疗方法被批准用于预防、减缓或治愈AD。疾病的复杂性使得开发测试新疗法的模型系统具有挑战性,疾病进展的长时间尺度促使该行业通过跳过过程中的关键步骤来缩短时间。慈善家对开发和扩展模型系统的支持将有利于早期临床管道。此外,投资于“试验准备就绪”队列的开发和实施将允许充分利用其潜在患者群体的适应性临床试验。
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