我们的大脑细胞死亡随着时间的推移,这是衰老的一个自然部分。然而,一些神经退行性疾病,如阿尔茨海默病和帕金森病,加速这一过程,从而对病人造成了严重破坏,拿走他们的记忆,戏剧性地改变他们的性格,和减少身体的控制。许多此类疾病,不存在任何治疗可以逆转,甚至阻止疾病进展。细胞叫做τ是一个关键的蛋白质在许多神经退行性疾病的罪魁祸首。
与雨水慈善基金会合作,协会额颞叶退化,阿尔茨海默氏症协会CurePSP,梅肯研究院战略慈善中心召集了30 tauopathies和其他神经退行性疾病的专家确定优先领域的慈善投资可能产生巨大的影响。
支持基础研究
不足的理解tauopathies的分子基础是发展的一个关键障碍治疗阿尔茨海默氏症的新颖方法,PSP, CTE等等。必须投资于基础研究,填补知识空白如何τ介导神经退化,这可能导致新的治疗靶点的识别。
专注于诊断工具
投资增强工具,将使早期的诊断在tauopathies将改变游戏规则。虽然没有治愈或疾病治疗tauopathies修改,有干预措施有助于减缓或减轻症状。此外,早期准确诊断将改善分层等临床试验的患者有更高的病人的特定tauopathy正在调查研究中。在试验将有助于减少病人异质性照亮每一个疾病的不同的生物学基础,以及不同的疾病进展和治疗反应的新疗法。目前大多数工作的重点是开发老年痴呆症诊断使用成像模式。慈善支持应该建立在这些努力扩展到其他疾病和新方法为临床医生提供一个健壮的工具。
增加访问患者样本
为了理解疾病的范围和变化,研究人员需要访问两个后期病人脑组织,以及biospecimens从生活的病人。与控制(正常)组织也需要了解病变和正常组织之间的差异。这些样品是用来识别生物标志物,了解进展和测试新的疗法。慈善家可以支持地方基础设施内机构收集和维护病人的组织。此外,有巨大的价值在支持人员运行在这些组织大规模的分析,可以使用许多实验室通过公开分享结果数据。这种方法最大限度地减少人员重复运行的可能性研究这些有限的资源的组织样本。
促进数据共享
大数据通常会带来大的见解在复杂疾病。然而,使用大型数据集需要仔细的数据共享和协同管理、内容管理和基础设施。在神经退行性疾病的研究继续朝着大数据方法和多中心协作,数据共享将是必要的,将导致减少重复努力。慈善家可以导致这种变化,包括公共融资协议和数据共享的需求,在某些情况下,为管理和基础设施提供资金的努力。
形成一个流线型的协作
神经退行性疾病的临床试验显示成功率很低。纯tauopathies提供一个测试的通途tau-based治疗方法,因为他们是专门为τ聚合,而不是一个混合的蛋白质总量出现在其他疾病。然而,独特的挑战很可能因为纯tauopathies罕见疾病。发展的制药公司之间的合作倡议在肿瘤学,美国食品和药物管理局,国家卫生研究院和有关非营利组织临床试验标准化和集中导致简化和降低成本。类似的努力可以为神经退行性疾病提供革命性的改变,可以通过慈善的支持。
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