回想2014年的夏天。社交媒体源满心视频的人用冰冷的水淋湿筹集资金和意识对ALS,神经退行性疾病的影响在美国每年大约有20000人。这是一个巧妙的活动,提供一个机会,笑声和成键,同时筹集资金在ALS的规模,没有见过的。

最终的冰桶挑战筹集了超过1.15亿美元ALS协会。这些基金已经投资了130多万世界各地的研究项目。这笔钱一直在关键发展治疗肌萎缩性侧索硬化症、改善医疗服务的质量人的疾病。

ALS是一种极度残酷的疾病。它逐渐剥夺了人们行走的能力,说话,最终呼吸。大多数人只诊断存活2到5年。尽管这种疾病在1869年被首次发现,医疗和科学领域仍然缺乏关键的知识对其原因和大多数人的起源。目前没有治愈,治疗ALS的效果有限。

2022年9月下旬,Amylyx制药AMX0035成为第三种药物获得由美国食品和药物管理局批准用于治疗ALS和慈善事业发挥了重要作用。贾斯汀克利和约书亚·科恩,Amylyx的联合创始人和首席执行官,信贷多个慈善合作伙伴支持在一些关键的转折期,在他们的旅程带来一个新的ALS毒品市场。

该组织目标肌萎缩性侧索硬化症邀请克利和科恩的年度会议上,这有助于他们建立联系,将有助于基金生物技术创业公司。Amylyx与项目肌萎缩性侧索硬化症进行临床前研究AMX0035哥伦比亚大学组织的疗法的核心基础。从ALS-ACT计划,300万美元的赠款资助的ALS协会和ALS找到一个治疗,帮助该公司开始其第二阶段的临床试验。反过来,这个临床试验,称为半人马的审判,是在进行的希利& AMG ALS的审讯中心平台——一个创新的临床研究平台成为可能通过改变慈善礼物马萨诸塞州总医院由肖恩·m·希利和AMG组。

Amylyx——将Relyvrio名义出售其新药——只是药品批准在150 - +第三年ALS的历史。但它展示了巨大的影响,慈善事业可以为一种罕见的疾病尚未被满足的医疗需求至关重要。很明显仍然有许多工作要做——这三个药物现在可用的肌萎缩性侧索硬化症治疗的重要工具的工具箱但尚未变革ALS患者所需的治疗。

但慈善事业可以作为一个关键杠杆图新路径前进。如何?米尔肯研究所战略慈善中心进行了一次景观分析了解肌萎缩性侧索硬化症研究景观和发现更多的慈善和投资需要关注的地方。在与超过40个来自世界各地的专家,科学文献的回顾,和考试的公共和私人资金模式和趋势,有六个关键的机会。

  1. 支持基础研究和科学发现。诊断、治疗、治愈,最终防止肌萎缩性侧索硬化症,科学家和医生必须有一个基本的了解疾病的整个完整的ALS患者的多样性。强劲,持续致力于基础和基于探索肌萎缩性侧索硬化症研究将支持整个连续的肌萎缩性侧索硬化症研究和护理,依靠这些知识。
  2. 改善ALS的了解流行病学和病因学满ALS患者的多样性。全ALS领域的专家们强调了需要一个更全面的会计ALS的患病率和发病率和更清晰的理解疾病的起因和过程在ALS患者来自不同背景。资助研究的流行病学和non-inherited ALS的风险因素的研究一直是长期资金不足,和这里急需更多的支持。
  3. 扩大和提高治疗的有效性的工具箱。公共和私人投资者越来越关注于发展中生物标志物和治疗ALS患者,和这一领域的研究有很大的动力。专家强调三个主要需求:更严格的生物标记物的验证,更合理的治疗发展对机械的目标有确凿的证据的参与ALS病理学,临床试验的数量的增加,使用创新的设计和提高可访问性。
  4. 促进扩大获得临床研究方案和高质量的护理。多个专家强调了需要增加公平获得临床研究机会和质量ALS医疗解决方案美国内外的ALS患者体验障碍访问及时诊断、临床试验等研究,多学科保健和辅助技术来提高生活质量。除了带来必要的道德考虑,这些差异阻碍科学进步,因为他们限制ALS的完整理解和治疗方案,对每个人都有效的发展。慈善事业是一个关键的资源,可以维持一个承诺增加访问研究和包容和照顾。
  5. 肌萎缩性侧索硬化症研究生态系统内建立共识和凝聚力。我们的分析揭示了近乎一致渴望更多合作,凝聚力,共识在肌萎缩性侧索硬化症研究体系。慈善事业是唯一适合帮助建立和维持合作研究的努力,新的声音和观点融入,并促进伙伴关系建立与透明度的资金和科学重点前沿。
  6. 投资多元化和多学科背景的科学人才。ALS需求新的视角提出的挑战,多方面的专业知识,和一个“所有的甲板上”的方法。慈善事业可以促进投资的人推动创新并生成的知识会导致医学突破。

Relyvrio可能只有第三药物治疗ALS的批准,但是它的发展道路和批准证明了慈善的力量在一种罕见的疾病领域取得可衡量的进展。支持新的想法和新的视角,构建关键研究基础设施加速进步,促进凝聚力和社区建设,把人们聚集在一起的只是一些生物医学慈善的方式可以转换。